Favorire una presa in carico integrata per garantire continuità assistenziale, uniformità dei percorsi, sostenibilità del sistema e innovazione terapeutica.
Con l’obiettivo di far dialogare ed allineare tra tutti gli attori coinvolti nella governance delle patologie endocrine, Motore Sanità ha organizzato il Convegno ‘ENDOPERCORSI - INNOVAZIONE NELLE PATOLOGIE ENDOCRINE: MODELLI DI PRESA IN CARICO INTEGRATA E PROSPETTIVE REGIONALI’, secondo di un ciclo di eventi regionali, realizzato grazie al contributo non condizionato di Amgen, Ascendis Pharma e Sanofi, che ha visto la partecipazione dei massimi esperti a livello nazionale. Le attuali conoscenze scientifiche e le nuove opzioni terapeutiche nelle patologie endocrine stanno cambiando il percorso di diagnosi e trattamento dei pazienti: in particolare nel diabete di Tipo 1, nella malattia oculare tiroidea (thyroid eye disease, TED) e nell’ipoparatiroidismo. È indispensabile garantire le nuove terapie, la collaborazione tra clinici, farmacisti, decisori regionali e stakeholder, facilitare i sistemi sanitari regionali a adattarsi ai nuovi bisogni e ad un approccio sostenibile e centrato sul paziente endocrinologico.
Michele Marinò, Professore Associato Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale, UO Endocrinologia II, UNIPISA, AOU Pisana e Responsabile del Centro per lo Studio e la Cura dell’Oftalmopatia Basedowiana ha spiegato come ‘la malattia oculare tiroidea (thyroid eye disease, TED) colpisce in Italia circa 60.000 persone. È di solito associata al morbo di Basedow, una malattia caratterizzata da gozzo diffuso e ipertiroidismo, raramente alla tiroidite autoimmune con ipotiroidismo, e ancora più raramente insorge in assenza di malattie tiroidee conclamate. La TED ha un notevole impatto sulla qualità della vita dei pazienti, a causa delle sue manifestazioni cliniche (esoftalmo, manifestazioni infiammatorie) e alle limitazioni funzionali da essa causate (diplopia, riduzione della vista), con gravi conseguenze psicologiche, sociali ed economiche (ostacolo all’attività lavorativa). Per molto tempo, le terapie disponibili non hanno consentito la completa guarigione dalla malattia o, comunque, in una percentuale di pazienti variabile da studio a studio, non si verificava un miglioramento significativo. Negli ultimi anni, lo sviluppo di nuove terapie mirate (molte ancora in fase di sperimentazione), ha permesso una migliore risposta terapeutica, con le ovvie conseguenze in termini di qualità della vita, impatto sociale ed economico”.
Filomena Cetani, Professore Associato di Endocrinologia, Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale, Sezione Endocrinologia, Università di Pisa ha dichiarato che ‘l’ipoparatiroidismo rappresenta una patologia endocrina rara e cronica che richiede un approccio assistenziale strutturato e multidisciplinare. L’innovazione nella presa in carico passa attraverso modelli integrati che favoriscano la continuità tra centri specialistici, medicina territoriale e servizi diagnostici, garantendo un monitoraggio costante e personalizzato del paziente. Le recenti evoluzioni terapeutiche offrono nuove opportunità per migliorare il controllo della malattia, ridurre le complicanze a lungo termine e incrementare la qualità di vita. In questo contesto, il ruolo delle Regioni è fondamentale per promuovere percorsi assistenziali omogenei, assicurare equità di accesso alle cure innovative e valorizzare i registri e le reti dedicate alle malattie rare. L’obiettivo è costruire un modello di gestione che metta il paziente al centro, integrando competenze cliniche, organizzative e istituzionali per rispondere in modo efficace ai bisogni ancora insoddisfatti dell’ipoparatiroidismo”.
Queste le parole di Lorenzo Lenzi, Dirigente centro Regionale Diabetologia pediatrica AOU Meyer, SIEDP “la scoperta dell'insulina ha segnato la storia della medicina, trasformando il diabete da patologia rapidamente mortale a malattia cronica gestibile. Negli anni successivi, i continui progressi tecnologici e terapeutici hanno semplificato la quotidianità dei pazienti, pur mantenendo la gestione della patologia sempre molto impegnativa. Oggi siamo alla vigilia di una nuova era: sono disponibili terapie innovative che promettono cambiamenti epocali e, per la prima volta, aprono concretamente alla prevenzione del diabete. In questo scenario, diventa fondamentale identificare tempestivamente le persone a rischio da avviare subito a questi nuovi trattamenti. In questo contesto, il ruolo delle Regioni è primario per promuovere percorsi di presa in carico che integrino la prevenzione e la presa in carico precoce, assicurare equità di accesso alle cure innovative e valorizzare i registri e le reti diabetologiche”.
Nicoletta Curradi
Fabrizio Del Bimbo
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